
Um grupo de cientista realizou na última segunda-feira, 13, em Oakland, na California, um teste com um paciente de Síndrome de Hunter, Brian Madeux de 44 anos. Foi injetado no sangue de um paciente com um problema hereditário um gene corretivo e uma ferramenta genética que corta o DNA substituindo o “com defeito” por um novo saúdavel. Segundo os pesquisadores se a nova técnica funcionar pode ajudar a curar doenças genéticas.
“Nós abrimos seu DNA, inserimos um gene e costuramos tudo de volta no lugar. É instantâneo, ele se torna parte do material genético e fica lá pelo resto de sua vida”, explicou ao The Guardian Sandy Macrae, presidente da Sangamo Therapeutics – a empresa privada da Califórnia que está testando a terapia pioneira.
A doença de Brian é extremamente rara atinge o metabolismo da pessoa impede a produção de uma enzima chamada Iduronato-2-sulfatase (I2S). No mundo há menos de 10 mil pessoas com o problema, já que a maioria morre ainda na infância. Os que sobrevivem são vítimas frequentes de infecções nos ouvidos e no trato respiratório, e convivem com problemas cardíacos e má-formações nos ossos e nas juntas.
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